Terapia genica VIHEn un pequeño ensayo, los investigadores han utilizado con éxito la terapia génica para estimular el sistema inmune de doce pacientes con VIH, ayudándolos a resistir las infecciones. Para lograrlo, se eliminaron las células blancas de la sangre de los pacientes con el fin de modificar un gen en ellas y para ser inyectadas de nuevo en ellos. En los resultados, algunas de las personas que presentaban cargas virales reducidas, pudieron suspender sus medicamentos contra el VIH por completo. De hecho, uno de los pacientes no mostró rastros detectables del VIH en absoluto después de la terapia.

Fue un grupo de investigación de la Universidad de Pensilvania el que desarrolló la tecnología para la edición de genes. El presente estudio muestra que se pueden diseñar las propias células T con seguridad y eficiencia, para usarlas en un paciente con VIH, con el fin de ayudarlo a imitar una resistencia natural al virus, infundiéndole células modificadas. Manteniendo a raya la carga viral sin la necesidad de utilizar fármacos.

Estos hallazgos refuerzan la creencia de que la edición de células T es clave para eliminar la necesidad de medicamentos antirretrovirales de por vida. E incluso podría llevar a otro tipo de enfoques curativos funcionales para el VIH / SIDA (una cura funcional significa que no hay rastros detectables de la enfermedad en el paciente).

El método de edición de genes utilizado se llama ‘nucleasas con dedos de zinc, que funciona como una especie de tijeras moleculares. Usando esto editaron un gen llamado CCR5 en las células T inmunes, para que sean como una mutación que ocurre en el uno por ciento de la población. Las personas con la mutación llamada CCR5-delta-32, tienen una resistencia natural al VIH. La mutación bloquea efectivamente la forma en que el virus entra en las células inmunes.

Cada paciente recibió una sola infusión de cerca de diez mil millones de células, entre mayo de 2009 y julio de 2012. Cuatro semanas después de la infusión, seis de los pacientes suspendieron su terapia antirretroviral por completo.

El siguiente paso consistirá en poner a prueba la terapia con más pacientes, usando un mayor número de células T modificadas y mejoradas, para alcanzar lo más cercano a una cura funcional como sea posible.

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